Por que é tão difícil criar um remédio contra Alzheimer 

Agência regulatória dos EUA aprovou o Aduhelm, primeiro medicamento que busca combater causa de doença neurológica, mas ressaltou que dados de eficácia são inconclusivos

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A FDA (Food and Drug Administration), agência regulatória de medicamentos dos EUA, aprovou na segunda-feira (7) um novo remédio para tratar pacientes com Alzheimer, chamado Aduhelm. O fármaco foi desenvolvido pela farmacêutica Biogen.

A droga é a primeira criada para combater a causa do Alzheimer, em vez de apenas minimizar os sintomas da doença, considerada difícil de tratar. Mesmo comemorada, a aprovação do fármaco foi considerada controversa, por conta de problemas em seus estudos.

US$ 56 mil

deve ser o valor do tratamento com Aduhelm em um ano; o preço equivale a R$ 282 mil

Neste texto, o Nexo explica o que é o Alzheimer, como o medicamento aprovado pela FDA busca combatê-lo e quais são os problemas observados nos estudos do novo tratamento. Explica também por que é difícil encontrar remédios para a doença, considerada uma das mais complexas do cérebro.

Como o remédio age no Alzheimer

A doença de Alzheimer é a causa mais comum para a demência, síndrome que atinge principalmente pessoas acima de 60 anos e que afeta as funções cognitivas, a memória, o comportamento e a capacidade de realizar atividades cotidianas, como ler, cozinhar e limpar a casa.

A teoria mais aceita sobre a causa Alzheimer é a da cascata da proteína beta-amiloide, que afirma que seu acúmulo no cérebro pode levar à morte progressiva dos neurônios. Acumulada na forma de placas, a proteína prejudica a transmissão de sinapses e a atividade neural.

Usando células de defesa de idosos que não têm demência, o medicamento aprovado pela FDA busca remover os depósitos da proteína beta-amiloide do cérebro de pacientes nos estágios iniciais do Alzheimer, com o objetivo de conter os efeitos da doença.

2003

foi a última vez em que a FDA aprovou um remédio para Alzheimer, até a chegada do medicamento da Biogen

A droga faz parte do grupo de novos remédios baseados em anticorpos monoclonais. Anticorpos são proteínas produzidas por células de defesa. Quando são monoclonais, são versões fabricadas em laboratório a partir de células vivas. Remédios desse tipo são famosos pela precisão.

Estudos realizados pela Biogen mostram que o Aduhelm — também conhecido pelo nome genérico, aducanumabe — reduz o acúmulo da beta-amiloide no cérebro. A FDA disse que há evidência de que a redução dessas placas tem chances razoáveis de beneficiar os pacientes.

O que há de controverso no remédio

A decisão da FDA de aprovar a droga foi tomada apesar da oposição do comitê independente do órgão e de cientistas que argumentam que, mesmo com as evidências sobre a beta-amiloide, a Biogen não apresentou dados suficientes de que o Aduhelm retarda o Alzheimer.

Existem diferenças entre os dados que comprovam se um remédio tem benefícios ou não. Embora o Aduhelm reduza as placas de proteína ligadas ao Alzheimer, é preciso também provar se, fazendo isso, o remédio combate os efeitos da doença na vida dos pacientes.

O cerne da discussão está em dois estudos clínicos da Biogen que tiveram resultados contraditórios. Enquanto o primeiro sugeriu que o Aduhelm desacelera ligeiramente o avanço do Alzheimer, o outro não provou a eficácia do remédio. Os testes chegaram a ser interrompidos.

A Biogen disse que depois verificou novos dados e concluiu que, em um de seus testes, o uso de altas doses do Aduhelm freou o avanço do Alzheimer em 22%. Doses mais baixas nesse estudo e doses altas e baixas no outro não apresentaram benefícios em relação a um placebo.

Mesmo aprovando o uso do Aduhelm, a FDA reconheceu que as evidências sobre o remédio estão incompletas e exigiu que a Biogen conduza um novo teste clínico. Se o novo estudo não demonstrar que a droga é eficaz, a FDA pode revogar sua aprovação.

Quais os argumentos

Para aprovar o remédio

A FDA aprovou o Aduhelm por meio de um programa chamado de aprovação acelerada, que busca “oferecer acesso precoce a terapias potencialmente valiosas” — mesmo que existam dúvidas sobre elas — para pacientes que têm doenças sérias e nenhum acesso a remédios que a combatam, como é o caso do Alzheimer.

Para não aprovar o remédio

O comitê assessor da FDA afirmou que os estudos clínicos do Aduhelm levanta dúvidas sobre sua eficácia. Mesmo que o remédio possa desacelerar o avanço do Alzheimer em alguns pacientes, os benefícios aparentam ser pequenos e não superam riscos associados ao remédio, segundo eles.

40%

dos participantes de estudos de fase 3 do Aduhelm experimentaram inchaço ou sangramento no cérebro; a maioria ficou assintomática ou teve dor de cabeça, tontura ou náusea

Por que não há tratamentos

Embora tenha sido descrito pela primeira vez no início do século 20, o Alzheimer é considerado uma das doenças mais complexas do cérebro, e as dificuldades para compreender suas causas e manifestações têm impedido que cientistas encontrem cura ou tratamento para a doença.

O caráter complexo da doença se soma a dificuldades práticas para se testar novos remédios. Como o Alzheimer é uma doença crônica, estudos para verificar possíveis tratamentos podem durar meses ou anos. O financiamento desse tipo de pesquisa também é considerado escasso, segundo críticos.

O Alzheimer é também uma doença de longa duração, que pode surgir anos antes de os primeiros sintomas aparecerem, segundo especialistas. Administrar um remédio em alguém que está sintomático pode já não fazer diferença para a doença. Ao mesmo tempo, ainda não é possível diagnosticá-la com antecedência.

35,6 milhões

é a estimativa da quantidade de pessoas com Alzheimer no mundo, segundo a OMS (Organização Mundial da Saúde); o número tende a dobrar até 2030 e triplicar até 2050

Especialistas entrevistados pelo jornal americano The New York Times disseram que a Biogen pode não conseguir recrutar pessoas para testar o Aduhelm depois de sua aprovação, afinal, pacientes que poderão comprar o remédio não irão querer se arriscar a receber placebo nos testes.

Mesmo com a controvérsia em torno do medicamento, médicos afirmam que agora se sentem obrigados a disponibilizá-la a seus pacientes, segundo o The New York Times. O Aduhelm ainda não foi aprovado fora dos EUA, mas a Biogen pediu busca sua autorização de agências de outros países, como o Brasil.

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